Terapia genica oculare al Policlinico Vanvitelli di Napoli: trattati dieci bambini ipovedenti da tutta Italia.

Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli 20 Ott 2021
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L’Azienda Ospedaliera dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” protagonista di una nuova pagina della Medicina.
La Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli è il primo Centro in Europa per numero di pazienti pediatrici con una forma di malattia ereditaria della retina trattati con terapia genica.
Un trattamento una tantum (Luxturna – Voretigene neparvovec), che combina durabilità, efficacia e un profilo di sicurezza favorevole, indicato per pazienti con distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche del gene RPE65 e che abbiamo sufficienti cellule retiniche vitali.

Sono dieci i bambini, provenienti da diverse regioni del Centro e del Nord Italia, ad aver riacquistato la vista grazie alla prima terapia genica, voretigene neparvovec di Novartis, per distrofie retiniche ereditarie effettuata presso l’Azienda ospedaliera dell’Ateneo Vanvitelli di Napoli. Una terapia, approvata e rimborsata in Italia, per una rara forma di distrofia retinica ereditaria, quella legata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65, che ha visto il suo esordio, circa 15 anni fa, con una sperimentazione di fase I realizzata grazie alla collaborazione tra l’Università Vanvitelli, la Fondazione Telethon e il Children Hospital di Philadelphia.


Un successo che conferma l’eccellenza della sanità campana nella capacità di visione, nella ricerca scientifica e nella pratica clinica e che rende Napoli un punto di riferimento a livello nazionale per il trattamento di malattie rare della retina. Non solo, mostra l’efficacia e il valore della collaborazione tra pubblico e privato nel garantire a pazienti che fino a poco tempo fa non avevano possibilità di cura l’accesso alle terapie più innovative.

“I dieci pazienti trattati oggi possono scrivere, leggere (passando di fatto, in alcuni casi, dal braille alla carta e alla penna) e muoversi in autonomia. I risultati che abbiamo ottenuto – allargamento del campo visivo, aumento della capacità visiva da vicino, da lontano e in condizione di scarsa luminosità – hanno, quindi, un profondo valore scientifico e clinico oltre a testimoniare che, in una patologia degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente – ha dichiarato – Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli – Nel 2019, inoltre, autorizzati da AIFA abbiamo trattato i primi due bambini in Italia, e oggi dopo quasi 2 anni dalla terapia possiamo confermare un’assoluta stabilità dei risultati ottenuti e un buon profilo di sicurezza. Dati che ci rendono fiduciosi che quanto ottenuto in termini di capacità visiva perduri nel lungo periodo”.


Risultati importanti frutto di anni di ricerca in campo clinico, genetico e tecnologico e che mostrano prospettive rivoluzionarie nella cura di patologie invalidanti come le distrofie retiniche ereditarie.

“In Campania è in atto un gigantesco programma di rinnovamento delle nostre strutture, una vera rivoluzione della medicina, della sanità, della ricerca medica e genetica. Il fatto che tra i bambini curati dalla Vanvitelli non ci fossero campani, ma bambini provenienti da tutta Italia ne è una testimonianza – ha detto Vincenzo De Luca, Presidente della Regione Campania -. La terapia genica oggi presentata dalla Vanvitelli è una eccellenza della nostra sanità, sia dal punto di vista scientifico, chirurgico, ma soprattutto dal punto di vista dell’umanità”.
“Abbiamo raggiunto un risultato straordinario – ha detto il Rettore dell’Ateneo Vanvitelli, Gianfranco Nicoletti – Dieci bambini ipovedenti hanno riacquistato la vista. Per questo devo ringraziare la Regione Campania che ha investito nella terapia genica, e la nostra Oculistica con la professoressa Simonelli e tutto il suo staff per l’eccellente lavoro svolto che ci pone tra i primi centri in Europa per il trattamento in età pediatrica”.

“Siamo particolarmente orgogliosi di aver potuto contribuire, come Azienda ospedaliera universitaria, alla fattibilità di questa operazione. L’emozione di vedere le immagini di questi
bambini che riescono, specie di sera, a giocare a pallone riempie di gioia. Ringrazio la professoressa Simonelli, il suo staff, la Direzione sanitaria, il personale amministrativo, la Regione e l’Università, che hanno reso possibile il raggiungimento di questo importante traguardo in un fondamentale gioco di squadra. La Ricerca avanzata che diventa assistenza è possibile quando ci sono professionisti eccellenti e sinergia organizzativa tra Azienda e Università”, ha dichiarato Antonio Giordano, Direttore generale dell’Azienda ospedaliera universitaria Luigi Vanvitelli.

Ultima modifica il Mercoledì, 20 Ottobre 2021 12:25
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